新技術為RNA治療創造新靶點 基因治療行業分析

• 2021年11月1日 ZhouJiaLiang來源：互聯網 949 59
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據近日發表在《自然·生物技術》雜志上的論文，美國研究人員設計的一種新方法，可選擇性開啟靶細胞(包括人類細胞)的基因療法。

新技術為RNA治療創造新靶點

據近日發表在《自然·生物技術》雜志上的論文，美國研究人員設計的一種新方法，可選擇性開啟靶細胞(包括人類細胞)的基因療法。他們的技術可檢測細胞中特定的信使RNA(mRNA)序列，并觸發從轉基因或人工基因中產生特定蛋白質。

美國麻省理工學院和哈佛大學研究人員開發的新技術稱為eToeholds，是內置于RNA中的小型多功能設備，當存在細胞特異性或病毒RNA時，才能表達連接的蛋白質編碼序列。研究人員使用這一技術找到了可檢測人類和酵母細胞內各種不同觸發因素的立足點。研究表明，他們可從寨卡病毒和新冠病毒中檢測到編碼病毒基因的mRNA。研究人員說，一種可能的應用是設計在感染期間檢測和響應病毒mRNA的T細胞。

研究還表明，研究人員可通過eToeholds檢測酪氨酸酶mRNA的立足點來識別癌細胞，酪氨酸酶是一種在黑色素瘤細胞中產生過量黑色素的酶。這種靶標可使研究人員通過設計系統來識別癌細胞并在這些細胞內產生有毒蛋白質，在此過程中殺死它們，從而可能創造出新療法來摧毀腫瘤。

據中研產業研究院報告《2021-2026年中國基因治療行業發展現狀分析及投資前景預測研究報告》分析

在生物醫療領域，基因治療是當之無愧的“明星”之一，承載著數百種先天遺傳罕見疾病和多種后天性疾病治療甚至治愈的希望。經過幾十年年曲折式的發展，基因治療的時代終于來臨，不僅陸續有新的基因治療產品獲批上市，也有越來越多的公司重金涌入這一賽道。

基因治療行業分析

目前全世界已經獲批基因治療藥物各個國家加起來一共有20種，有針對腫瘤的，有針對嚴重的免疫缺陷癥的，有針對視網膜疾病的，各個系統都涵蓋到了。將來它還可以拓展到其他病毒性疾病的治療，比如說HIV以及皰疹病毒感染，目前這兩個病毒感染是無藥可以根治的。

目前中國的基因治療行業應該說已經形成了一個初步具備的產業鏈，中上游的廠商獲得收入，產生了利潤，因為它本質上有點像服務商，只要想進行產品開發，就得用到它的服務。下游主要是產品商，比如做藥物開發的，要藥物上市之后才能獲得收入來源。從長期來看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報是長期的、穩定的。

2015年后全球基因治療行業迎來高速發展，市場持續擴容。2016-2020年CAGR為153.3%，2020年全球基因治療市場規模達20.8億美元。2020年中國基因治療市場規模為2380萬美元，根據預測2021年-2025年，中國基因治療行業市場規模將從504億元人民幣增長至1208億元人民幣，年復合增長率24.4%。其中罕見病基因治療市場規模將從45.6億元，增長至104.8億元;腫瘤基因治療市場規模將從4.8億元，增長至16.1億元。隨著近年來國內CGT臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續獲批上市及相關產業政策支持，預計中國基因治療市場規模將迅速擴大。迅速擴大的市場規模衍生出充足的基因治療產品研發需求，為CDMO企業發展提供廣闊空間。

基因治療的進步為許多疾病的治療提供了新的思路，也讓無數患者看到了希望。盡管一些基因治療應用已初見成效，但基因編輯技術的興起讓基因治療再一次步入了全新的起點，發展和尋求更高效的基因編輯系統，是促進基因治療發展更加有力的助推器。預計未來，隨著全球醫療和生物水平的進一步提升，全球基因治療行業市場規模將保持增長，達到43億美元。

想要了解更多基因治療行業的發展前景，請查閱《2021-2026年中國基因治療行業發展現狀分析及投資前景預測研究報告》。

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