基因治療行業前景,現狀如何?隨著免疫學、細胞生物學、組織工程學等相關學科領域研究的快速發展，全球基因治療技術研發已經取得了較快的發展，并取得了一系列的成果。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。基因治療是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫學的希望。免疫基因治療已成為國際公認的治療腫瘤的第四種方法，歐美等國的最新臨床實驗結果顯示了其良好應用基因治療前景，基因治療巨頭為此將其確定為“下注未來”的重點。
國家醫保目錄納入的罕見病藥物數量逐年增多。據北京病痛挑戰公益基金會統計，2021年國家醫保目錄談判后，有28種罕見病的58種藥物已經納入國家醫保目錄。基于《第一批罕見病目錄》統計的我國已注冊的87種罕見病適應癥藥物，醫保目錄覆蓋范圍已超過60%。而2021年的醫保目錄談判，則實現了高值罕見病藥物在國家醫保目錄中的“零突破”。
近年來，細胞和基因治療成為了現代醫療的主要趨勢。細胞和基因治療作為一種先進醫療手段在全球備受關注，也是多國大力扶持的新興科技領域。細胞和基因治療的發展，推動著醫學邁向了更加精準和高效的方向，更多過去無計可施的疾病擁有了治療的機會。
基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。基因療法是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫學的希望。
目前中國的基因治療行業應該說已經形成了一個初步具備的產業鏈，中上游的廠商獲得收入，產生了利潤，因為它本質上有點像服務商，只要想進行產品開發，就得用到它的服務。下游主要是產品商，比如做藥物開發的，要藥物上市之后才能獲得收入來源。從長期來看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報是長期的、穩定的。
眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點。基因治療在生物技術發達的歐美已經度過了萌芽階段，現在處于市場爆發前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的。
近年來，全球基因治療行業開始高速發展。從2016年到2020年，市場規模從50.4百萬美元增長到2075.4百萬美元，預計到2021年，全球基因治療市場規模將達到3777.2百萬美元。2022年將進一步增至6610.2百萬美元。
中國基因治療市場規模為2380萬美元，2016-2020年CAGR僅為12.2%。隨著近年來國內CGT臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續獲批上市及相關產業政策支持，預計中國基因治療市場規模將迅速擴大。迅速擴大的市場規模衍生出充足的基因治療產品研發需求，為CDMO企業發展提供廣闊空間。
基因治療的進步為許多疾病的治療提供了新的思路，也讓無數患者看到了希望。盡管一些基因治療應用已初見成效，但基因編輯技術的興起讓基因治療再一次步入了全新的起點，發展和尋求更高效的基因編輯系統，是促進基因治療發展更加有力的助推器。
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