中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)公示，諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。
1300萬一針“史上最貴藥”獲批臨床
中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)公示，諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。目前全球已獲批3款SMA療法，除了Zolgensma，還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi，后兩款都已在國內獲批。Spinraza(諾西那生鈉注射液)于2019年2月獲得國家藥監局批準，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥(約占所有SMA病例的95%)，這也是國內首個獲批治療SMA的藥物。
諾華銷售額分析
據諾華的財報，2020年Zolgensma的銷售額達9.2億美元，同比增長151%。2021年第三季度Zolgensma單季度業績為3.75億美元(其中美國市場1.26億美元);前三季度合計10.09億美元(其中美國市場3.51億美元)。
在美國市場，諾華和相關保險公司合作，患者家屬可以分期5年來支付費用，平均每年42.5萬美元。2020年5月，Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費用;2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫療服務體系。
據中研研究院《2020-2025年中國創新藥行業供需分析及發展前景研究報告》顯示
現在超過50%以上的創新藥都是罕見病藥，趨勢仍然還在一直往上走，市場需求很旺盛。近來，跨國藥企在罕見病市場掀起并購潮，國內資本市場也普遍關注罕見病市場，多家企業都有所布局。罕見病這片藍海正在成為明星賽道。
數據顯示，2019年-2020年，中國創新藥行業市場規模從1325億美元增長到1400億美元，年復合增長率為5.2%。據預計，2021年創新藥的市場規模將達到1467億美元。
中國創新藥行業市場規模
數據來源：中研網整理
今年9月發布的《中國罕見病定義研究報告2021》指出，中國罕見病最新定義是即新生兒發病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數小于14萬的疾病。全球7000多種罕見病中，80%為遺傳疾病，同時，90%以上的罕見疾病仍然在全球范圍內都還缺少治療藥物，而且還缺少研發過程當中的治療藥物。
盡管罕見病藥物研發存在著諸多挑戰，但罕見病和孤兒藥正在愈發受到重視。中國近年來更重視罕見病的診治和研發，相關政策框架日漸完善，越來越多的醫藥企業投入罕見病新藥研發。
更多行業詳情分析，可以點擊查看中研普華研究報告《2020-2025年中國創新藥行業供需分析及發展前景研究報告》。
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